适用于常规细胞实验、体外基因调控研究的基础型ASO，可根据客户需求选择基础修饰或无修饰，性价比高、操作便捷，无需额外处理即可直接用于转染实验，是基因功能验证、靶标筛选等基础科研的常用选择。
| 产品名称 | 碱基范围 | 规格选项 | 纯化方式 | 交付形态 | 交付周期（工作日） | 适用场景 |
| 常规ASO合成 | 15~30 nt（常规18~22 nt） | 5/10/20 OD（5 nmol~100 nmol） | RNase free HPLC（纯度≥90%） | 冻干粉 | 5~7 | 体外细胞实验、基因功能验证、靶标筛选 |
针对特殊实验需求（体内动物实验、长期基因调控、低免疫原性需求）设计，通过专业化学修饰提升ASO的体内稳定性、细胞摄取效率，降低脱靶效应与免疫激活风险，适配动物模型研究、临床前药物研发等中高端场景，可根据客户需求定制专属修饰方案。
核心修饰类型及作用
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- 骨架修饰
- 硫代磷酸（PS）骨架修饰，将磷酸二酯键中的氧原子替换为硫原子，有效抵抗核酸酶降解，延长体内半衰期，是ASO最常用的基础修饰，可根据需求选择全链或部分位点修饰，同时可通过立体选择性合成优化杂质控制。
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- 核糖修饰
- 包括2'-OMe（甲氧基）、2'-MOE（甲氧基乙氧基）、LNA（锁核酸）等，其中2'-MOE修饰可显著提升ASO的水溶性与体内稳定性，LNA修饰可增强与靶标mRNA的结合亲和力，5-10-5 2'-MOE gapmer修饰是目前市场常用的高效修饰方案，可兼顾稳定性与RNase H激活能力。
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- 碱基修饰
- 对胞嘧啶、尿嘧啶等碱基进行甲基化等修饰，降低ASO的免疫原性，避免激活TLR等免疫通路，减少体内毒副作用，适配长期体内实验与药物研发需求。
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- 末端偶联修饰
- 3'端或5'端偶联GalNAc（N-乙酰半乳糖胺）、胆固醇、多肽、荧光染料等基团，其中GalNAc偶联可实现肝脏靶向递送，胆固醇偶联可增强细胞膜穿透性，荧光染料偶联可用于ASO体内外示踪研究，抗体偶联可实现特异性组织靶向递送。
| 产品名称 | 碱基范围 | 核心修饰选项 | 规格选项 | 纯化方式 | 交付形态 | 交付周期（工作日） | 适用场景 |
| 修饰型ASO合成 | 15~30 nt | PS骨架、2'-OMe、2'-MOE、LNA、GalNAc偶联、荧光标记等 | 5/10/20/50 OD（5 nmol~500 nmol） | RNase free HPLC（纯度≥95%） | 冻干粉 | 6~8 | 体内动物实验、临床前药物研发、靶向递送研究、示踪实验 |
专为生物医药企业、大型科研机构设计，提供公斤级规模化ASO合成服务，严格遵循cGMP规范，采用工业化固相合成工艺，搭配在线氨解、双柱层析纯化、全自动切向流过滤及冻干设备，确保批次间一致性与产品稳定性，适配临床前药效学研究、药物工艺开发及商业化生产前期准备需求。
| 产品名称 | 碱基范围 | 规格选项 | 纯化方式 | 质量标准 | 交付形态 | 交付周期 | 适用场景 |
| ASO批量合成 | 15~30 nt | 100 mg~kg级 | 制备级HPLC+超滤纯化 | 符合cGMP规范，纯度≥98% | 冻干粉（密封包装） | 协商确定（15~30工作日） | 临床前药效学研究、药物工艺开发、商业化生产前期准备 |
为ASO实验提供可靠参照，验证实验体系的稳定性与转染效率，避免实验误差，涵盖阴性对照、阳性对照、荧光转染对照等类型，均为现货供应，可直接搭配定制产品使用，节省实验准备时间，保障实验严谨性。
| 物料名称 | 规格 | 货期 | 产品用途 |
| ASO阴性对照 | 0.5/1/2/5 /10OD | 现货 | 与目的ASO序列无同源性，对宿主基因无干扰，验证实验特异性 |
| FAM标记ASO阴性对照 | 0.5/1/2/5/10 OD | 现货 | 指示细胞转染效率与ASO细胞摄取情况，可通过荧光显微镜、流式细胞仪观察，兼具示踪功能 |
| ASO阳性对照（GAPDH/β-actin） | 0.5/1/2/5/10 OD | 现货 | 经验证具备高效基因抑制能力，评估转染效率及实验体系可靠性 |
磷酰二胺吗啉代寡核苷酸（Phosphorodiamidate Morpholino Oligonucleotides, PMO）是一种人工合成的核酸类似物，以吗啉环替代DNA/RNA的脱氧核糖糖环，通过中性的磷酰二胺键连接核苷酸碱基，于20世纪90年代逐步发展成熟，作为新一代反义寡核苷酸（ASOs），凭借优异的核酸酶抗性、低毒性、高序列特异性及强靶标结合亲和力，成为生命科学研究与生物医药开发的核心工具。目前已有多款PMO类药物获得美国FDA批准，用于杜氏肌营养不良症（DMD）等疾病的治疗，同时广泛应用于基因敲低、外显子跳跃、病原体检测、基因编辑辅助等多个领域。
我们依托优化的固相合成工艺、专业的研发团队及严格的质量管控体系，提供定制化PMO化学合成一站式服务，精准匹配科研与产业各类个性化需求。PMO在多个领域取得实质性进展：
| 应用领域 | 典型服务方向 |
| 遗传缺陷治疗 | 针对杜氏肌营养不良症（DMD）、脊髓性肌萎缩症（SMA）等疾病，提供特定外显子跳跃PMO序列的定制设计与优化合成。 |
| 基因功能研究 | 合成用于翻译起始位点阻遏、基因敲低、功能解析和靶点验证研究的标准PMO及嵌合体（PMO-GMO等）。 |
| 病原微生物抑制 | 针对流感病毒、寨卡病毒、金黄色葡萄球菌等病原体特异性RNA序列，设计与合成具有高特异性的抗感染PMO。 |
| 靶向递送体系 | 提供PMO与GalNAc、穿膜肽（CPP）或组织特异性配体等的先进偶联服务，以优化药物在体内特定组织（如肝脏、肌肉、中枢神经等）的靶向性富集。 |
作为专业的定制PMO合成服务合作伙伴，我们致力于为全球客户提供最高品质的合成服务与定制方案。我们拥有一支经验丰富的科学家团队（包括众多博士水平的分子生物学家），提供从序列优化设计到合成全过程的专业咨询与技术指导
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01
- 咨询沟通
- 客户告知靶标mRNA序列、物种（人/小鼠/大鼠等）、GeneBank ID，以及ASO的长度、规格、修饰需求、交付周期、应用场景（体外/体内/临床前）等，我方提供专业咨询、修饰方案建议及定制报价，结合项目需求制定专属服务方案。
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02
- 序列设计与确认
- 客户可自行提供ASO序列，或委托我方通过AI智能序列设计平台设计，结合热力学参数、脱靶预测、RNase H激活能力等指标优化序列，设计完成后发送客户确认，确认无误后进入合成环节，可提供详细设计报告说明序列设计依据。
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03
- 化学合成
- 采用固相亚磷酰胺法，在全自动核酸合成仪（如OligoSynt型号）上进行合成，严格控制合成温度、反应时间、亚磷酰胺当量等关键参数，在RNase free无菌环境下操作，避免核酸酶污染与交叉污染，确保合成效率与产品质量；如需偶联修饰，在合成过程中或纯化后完成偶联步骤，详细控制偶联温度、时间及试剂用量。
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04
- 纯化与质量检测
- 合成产物经氨解去除保护基后，通过RNase free HPLC（或制备级HPLC+超滤）进行纯化，去除杂质、短链片段及未反应单体；随后采用高分辨质谱、电泳、紫外分光光度法三重检测，验证产品纯度、分子量、序列准确性及修饰完整性，生成详细质量检测报告，确保产品符合既定质量标准。
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05
- 包装与交付
- 将纯化后的ASO冻干处理，以冻干粉形式分装（无菌、无核酸酶离心管或密封包装），搭配使用指导书、质量检测报告，低温冰袋运输；批量产品采用符合cGMP规范的密封包装，确保运输过程中无降解、无污染，保障批次间稳定性。
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06
- 售后支持
- 客户收到产品后，我方提供保存、配制、转染、体内递送等相关技术指导，解答实验过程中的相关疑问；针对产品质量问题或未达到承诺效果的情况，核实后提供免费重新合成服务；同时提供方法学开发、稳定性研究、杂质控制等增值服务，支持项目申报相关资料整理。
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- 靶标相关信息
- 靶标mRNA序列、物种（人/小鼠/大鼠等）、GeneBank ID或CDS序列
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- 产品需求
- ASO长度、规格（OD值/质量）、产品类型（常规/修饰型/批量）、修饰类型及位点（如需）、交付周期要求
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- 对照需求
- 是否需要单独采购对照产品，或搭配定制产品一同订购
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- 研发阶段需求
- 若用于临床前研发，需明确相关质量标准与合规要求，我方将按照cGMP规范提供服务与产品